Biomedicina :: Malattie rare & Biotech
Aggiornamento in Medicina
Per i pazienti con stadio terminale della malattia renale che non sono candidati per la fistola, gli innesti per l’accesso della dialisi sono la scelta migliore per l'emodialisi cronica. Tuttavia, g ...
L’EMA ( European Medicines Agency ) ha raccomandato la concessione dell’autorizzazione all’immissione in commercio per una nuova terapia genica, denominata Strimvelis, per il trattamento dei pazienti ...
E’ stato pubblicato su The Lancet uno studio condotto all’IRCCS Gaslini di Genova che per la prima volta ha messo a confronto l’efficacia di diverse terapie nel bambino con dermatomiosite giovanile ap ...
Uno studio dell’Unità di Neurochirurgia dell’Istituto Gaslini di Genova e del CHU Sainte-Justine Research Center di Montreal, ha individuato nuovi geni responsabili della spina bifida. I risultati d ...
Glybera, il cui principio attivo è Alipogene tiparvovec, è un tipo di medicinale per terapia avanzata denominato prodotto di terapia genica, ossia un tipo di medicinale che agisce introducendo geni ne ...
Gli inibitori delle multichinasi ( MKI ) diretti ai recettori VEGF e altre tirosin-chinasi hanno dimostrato una notevole attività in studi clinici di tumore alla tiroide. Il cancro della tiroide p ...
La prevenzione e il trattamento del carcinoma prostatico in stadio avanzato con un agente non-tossico è in grado di migliorare l'esito clinico, pur mantenendo la qualità della vita. Il 4-metil-Umbel ...
Prove cliniche emergenti dimostrano un'alta prevalenza del prolungamento dell'intervallo QTc e di aritmie ventricolari complesse in pazienti con malattie autoimmuni positive agli anticorpi anti-Ro ( a ...
I risultati di studi preclinici di sicurezza che sono stati presentati all’Agenzia regolatoria degli Stati Uniti, FDA ( Food and Drug Administration ), come parte della documentazione per l’approvazio ...
Le cellule T modificate con recettore chimerico ( CAR ) specifico per l'antigene CD19 hanno dimostrato attività in caso di pazienti con leucemia linfocitica acuta e cronica e linfomi a cellule B, ma l ...
Le cellule staminali embrionali sono state proposte come fonte di cellule sostitutive nella medicina rigenerativa, ma la loro plasticità e capacità illimitata di auto-rinnovamento solleva preoccupazio ...
Nei pazienti con tumore avanzato della tiroide, Sunitinib [ Sutent ], un farmaco approvato per il trattamento di altri tipi tumori, ha mostrato una sigificativa attività antitumorale, in uno studio cl ...
Sono stati pubblicati i risultati dello studio di fase 2 AON ( acute optic neuritis ) RENEW. Lo studio ha valutato un anti-LINGO-1, un farmaco che ripristina la mielina. I risultati dello studio ha ...
Le miopatie distali sono un gruppo di malattie muscolari genetiche caratterizzate, a differenza della maggioranza delle malattie muscolari, da debolezza principalmente a carico dei muscoli delle estre ...
Sono necessarie con urgenza nuove opzioni di trattamento per la tubercolosi con resistenza a farmaci multipli ed estensivamente farmaco-resistente, associata a disfunzione immunitaria e scarsi esiti d ...
