Biomedicina :: Malattie rare & Biotech
Aggiornamento in Medicina
Upstaza è un medicinale di terapia genica usato negli adulti e nei bambini di età pari o superiore a 18 mesi affetti da grave deficit di decarbossilasi degli L-aminoacidi aromatici ( AADC ) con diagno ...
Roctavian è un medicinale utilizzato per il trattamento dell’emofilia A grave, un disturbo emorragico ereditario causato dalla mancanza di una proteina di coagulazione denominata fattore VIII. È impie ...
FLT180a ( Verbrinacogene setparvovec ) è una terapia genica con adenovirus-associato ( AAV ) diretta al fegato che utilizza un capside sintetico e una proteina con guadagno di funzione per normalizzar ...
La Commissione Europea ha concesso l'autorizzazione condizionata all'immissione in commercio della terapia genica Roctavian ( Valoctocogene Roxaparvovec ) per il trattamento dell'emofilia A grave ( ca ...
I pazienti pediatrici con glioma intrinseco diffuso del ponte ( DIPG ) hanno una prognosi sfavorevole, con una sopravvivenza mediana inferiore a 1 anno. La terapia virale oncolitica è stata valutata ...
Yescarta è un medicinale per il trattamento di tre tipi di tumori ematologici: linfoma diffuso a grandi cellule B ( DLBCL ); linfoma primitivo del mediastino a grandi cellule B ( PMBCL ); linfoma foll ...
Kymriah è un medicinale per il trattamento dei seguenti tipi di tumori ematologici: • leucemia linfoblastica acuta ( ALL ) a cellule B in bambini e giovani adulti fino a 25 anni di età in cui il ca ...
La Food and Drug Administration ( FDA ) statunitense ha approvato Breyanzi ( Lisocabtagene maraleucel; Liso-cel ), una terapia CAR-T diretta contro CD19, per il trattamento dei pazienti adulti con lin ...
Brexucabtagene autoleucel ( Brexu-cel; Tecartus ) ha continuato a mostrare risposte durature e a lungo termine nei pazienti con linfoma mantellare recidivante / refrattario, secondo i risultati del fo ...
DCVAC/PCa ( Stapuldencel-T ) è un'immunoterapia cellulare attiva progettata per avviare una risposta immunitaria contro il cancro alla prostata. Sono state valutate l'efficacia e la sicurezza di DCV ...
La Commissione Europea ( CE ) ha concesso l'autorizzazione all'immissione in commercio condizionata per Carvykti ( Ciltacabtagene autoleucel; Cilta-cel ) per il trattamento degli adulti affetti da mie ...
La FDA ( Food and Drug Administration ) ha concesso l'approvazione accelerata a Kymriah ( Tisagenlecleucel ) per il trattamento dei pazienti adulti con linfoma follicolare recidivante o refrattario do ...
La Commissione Europea ( CE ) ha concesso l'autorizzazione all'immissione in commercio per Breyanzi ( Lisocabtagene maraleucel; Liso-cel ), un'immunoterapia a cellule T del recettore dell'antigene chi ...
La Commissione Europea ( CE ) ha approvato Kymriah ( Tisagenlecleucel ), una terapia cellulare CAR-T, per il trattamento di pazienti adulti con linfoma follicolare ( FL ) recidivante o refrattario ( r ...
Valoctocogene roxaparvovec ( AAV5-hFVIII-SQ ) è un vettore di terapia genica basato sul virus adeno-associato 5 ( AAV5 ) contenente un DNA complementare del fattore VIII della coagulazione guidato da ...
