Biomedicina :: Malattie rare & Biotech
Aggiornamento in Medicina
I gliomi di alto grado hanno una prognosi sfavorevole e non rispondono bene al trattamento. Le risposte immunitarie efficaci al tumore dipendono dalle cellule immunitarie funzionali, che sono tipicame ...
La lesione del midollo spinale ( SCI ) provoca disconnessione neurale e deficit neurologici persistenti, quindi la rigenerazione e la plasticità degli assoni potrebbero favorire il recupero. Nogo-R ...
Le incompatibilità immunologiche tra specie diverse hanno ostacolato gli xenotrapianti da maiale a uomo, ma l’ingegneria del genoma suino ha recentemente consentito i primi esperimenti di successo. ...
Un'analisi ad interim dello studio di fase III KarMMa-3 ha mostrato una sopravvivenza libera da progressione superiore con la terapia CAR-T diretta a BCMA ( antigene di maturazione delle cellule B ) I ...
La morfea pansclerotica disabilitante ( DPM ) è una rara malattia infiammatoria sistemica, caratterizzata da scarsa cicatrizzazione delle ferite, fibrosi, citopenie, ipogammaglobulinemia e carcinoma a ...
L'accorciamento dei telomeri è un meccanismo di invecchiamento cellulare ben caratterizzato e le sindromi dei telomeri corti causano malattie legate all'età. Tuttavia, se la lunghezza dei telomeri lun ...
Il trapianto allogenico di cellule staminali ematopoietiche ( alloSCT ) è curativo per gravi errori congeniti dell'immunità ( IEI ), con dati recenti che suggeriscono che il trapianto allogenico di ce ...
La prima terapia genica con cellule CAR-T in grado di curare le forme più gravi di neuroblastoma, il tumore solido più frequente dell’età pediatrica, è stata sviluppata all'Ospedale Pediatrico Bambino ...
Lo sviluppo del cuore placentare e lo sviluppo del cuore embrionale avvengono in parallelo e questi organi sono stati proposti per esercitare una regolazione reciproca durante la gestazione. Una ca ...
Negli studi preclinici, la sovraespressione proteica che interagisce con la tioredossina induce l'apoptosi delle cellule beta pancreatiche ed è coinvolta nella morte delle cellule beta indotta dalla g ...
La metalloproteinasi ADAMTS-7 ( A Disintegrin And Metalloproteinase with ThromboSpondin motifs ) è un nuovo locus associato all'aterosclerosi coronarica umana. La delezione di ADAMTS-7 protegge dall'a ...
Hemgenix è un medicinale usato per il trattamento degli adulti affetti da emofilia B grave e moderatamente grave, un disturbo emorragico ereditario causato dalla mancanza del fattore IX ( una proteina ...
La Food and Drug Administration ( FDA ) statunitense ha approvato Adstiladrin ( Nadofaragene firadenovec-vncg; Nadofaragene firadenovec ), una terapia genica basata su un vettore adenovirale non-repli ...
Il parere del Comitato scientifico ( CHMP ) dell'Agenzia Europea per i medicinali, EMA, è stato accolto dalla Commissione Europea ( CE ), che ha approvato Ebvallo, il cui principo attivo è Tabelecleuc ...
La terapia di prima linea con Axicabtagene ciloleucel ( Axi-cel; Yescarta ) ha indotto risposte obiettive nell'89% dei pazienti con linfoma a grandi cellule B ad alto rischio. Secondo un'analisi pr ...
