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La via di segnalazione della proteina chinasi-2 associata a rho ( ROCK2 ) contenente regioni a struttura superavvolta, regola l'equilibrio delle cellule Th17 / T regolatorie e controlla le vie profibr ...


Lo studio di fase 3 HELIOS-A riguardante Vutrisiran, un RNAi terapeutico sperimentale in fase di sviluppo per il trattamento dell'amiloidosi mediata da transtiretina ( ATTR ), ha raggiunto i suoi endp ...


L'Agenzia regolatoria degli Stati Uniti, FDA ( Food and Drug Administration ), ha approvato Abecma ( Idecabtagene vicleucel; Ide-cel ) la prima immunoterapia a cellule CAR-T diretta contro BCMA ( anti ...


La Food and Drug Administration ( FDA ) statunitense ha concesso l'approvazione accelerata a Yescarta ( Axicabtagene ciloleucel; Axi-cel ) per il trattamento dei pazienti adulti con linfoma follicolar ...


I dati di Risdiplam ( Evrysdi ), tratti dalla parte 1 della determinazione della dose dello studio cardine FIREFISH su neonati con atrofia muscolare spinale sintomatica di tipo 1 sono stati pubblicati ...


La Food and Drug Administration ( FDA ) degli Stati Uniti ha approvato Breyanzi ( Lisocabtagene maraleucel; Liso-cel ), una terapia a cellule CAR-T diretta a CD19 per il trattamento di pazienti adulti ...


Zolgensma è un medicinale di terapia genica per il trattamento dell’atrofia muscolare spinale, una grave affezione dei nervi che causa distrofia e debolezza muscolare. Zolgensma è indicato in pazient ...


Gli esiti di sopravvivenza per le pazienti con tumore della cervice ricorrente o avanzato sono sfavorevoli. Pembrolizumab ( Keytruda ) è stato approvato per il trattamento del tumore della cervice r ...


Gemogenovatucel-T ( Vigil ) è un vaccino con cellule tumorali autologhe prodotto da tessuto tumorale raccolto, che riduce specificamente l'espressione di furina e TGF-β1 e TGF-β2 a valle. Sono sta ...


Le sindromi infiammatorie a esordio nell'adulto spesso si manifestano con caratteristiche cliniche sovrapposte. Le varianti nei geni correlati all'ubiquitina, precedentemente implicati nella malatti ...


I recettori chimerici dell'antigene ( CAR ) anti-CD19 sono proteine di fusione artificiale che causano l'attivazione dei linfociti T specifici per CD19. La durata delle remissioni e l'incidenza di e ...


La Commissione europea ha concesso l'autorizzazione condizionata all'immissione in commercio condizionata a Tecartus, cellule CAR-T KTE-X19 ( cellule CD3+ autologhe, anti-CD19 ). Tecartus è una imm ...


Lisocabtagene maraleucel ( Liso-cel ) è un prodotto autologo di cellule CAR-T anti-CD19. Sono state valutate l'attività e la sicurezza di Liso-cel in pazienti con linfomi a grandi cellule B recidiva ...


L’EMA ( European Medicines Agency ) ha raccomandato il rilascio dell’autorizzazione all’immissione in commercio nell’Unione Europea per la terapia genica Libmeldy, per il trattamento della leucodistro ...


Sono stati presentati nel corso del Meeting della European Society for Blood and Marrow Transplantation, i dati aggiornati del Programma di sviluppo clinico della terapia genica sperimentale Elivaldog ...