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La mucopolisaccaridosi di tipo II ( MPSII ) è una malattia da accumulo lisosomiale legata al cromosoma X caratterizzata da grave malattia neurologica e somatica causata da carenza di iduronato-2-solfa ...


Uno studio compiuto da ricercatori coordinati per la parte di ricerca da Alessandro Beghini del Dipartimento di Scienze della Salute dell’Università degli Studi di Milano e da Roberto Cairoli, Ematolo ...


Un meccanismo che permette alle cellule tumorali di ingannare il sistema immunitario impedendogli di attaccare e quindi distruggere le cellule anomale, è stato scoperto da ricercatori dell’Ospedale Pe ...


Xagrid, il cui principio attivo è Anagrelide, trova impiego nella riduzione del numero di piastrine ( componenti che favoriscono la coagulazione del sangue ) nei pazienti con trombocitemia essenziale ...


Uno studio, coordinato da Antonella De Matteis dell’Istituto Telethon di Pozzuoli ( TIGEM ), ha permesso di chiarire alcune dinamiche a livello cellulare che fanno luce sull’insorgenza della sindrome ...


Ricercatori hanno dimostrato che l’antidepressivo Mirtazapina, anche noto come Remeron, può avere effetti benefici sui sintomi della sindrome di Rett, una malattia neurologica genetica rara che causa ...


Un gruppo di ricercatori, coordinato da Elvira De Leonibus, dell’Istituto Telethon di genetica e medicina di Pozzuoli e del Laboratorio di Neuropsicofarmacologia dell’Istituto di Genetica e Biofisica ...


Tutto è partito dall’osservazione di un paziente di diciotto anni affetto da distrofia muscolare di Duchenne, che contro ogni aspettativa rispetto all’età, era ancora in grado di camminare e muoversi ...


La Commissione Europea ha concesso l’autorizzazione alla alla commercializzazione di Strimvelis, la prima terapia genica ex-vivo con cellule staminali per trattare i pazienti affetti da una rarissima ...


Uno studio condotto dai ricercatori dell’Istituto San Raffaele Telethon di Milano guidati da Angela Gritti, della Divisione Terapia genica con cellule staminali neurali per le malattie da accumulo lis ...


Il gruppo di ricerca guidato da Fabio Benfenati, presso il Dipartimento di Medicina Sperimentale dell'Università di Genova e il Centro di Synaptic Neuroscience and Technology dell’IIT-Istituto Italian ...


Uno studio ha svelato il destino, l’attività e la sopravvivenza nell’organismo delle cellule staminali del sangue dopo il loro trapianto nell’uomo. Realizzata da un’équipe dell’Istituto San Raffaele ...


Sono stati pubblicati sulla rivista Blood i dati sulla sicurezza a lungo termine e sull’efficacia derivanti dall’analisi di 18 bambini con ADA-SCID trattati tra il 2000 e il 2010 con la terapia genica ...


La terapia genica messa a punto nei laboratori dell’Istituto San Raffaele Telethon per la terapia genica di Milano ( SR-Tiget ) ha confermato la sua efficacia per il potenziale trattamento precoce del ...


Un gruppo di ricerca ha scoperto una possibile strategia terapeutica per una malattia genetica rara nota con il nome di sindrome di Duncan. Questa sindrome, generalmente asintomatica, si manifesta c ...