Biomedicina :: Malattie rare & Biotech
Aggiornamento in Medicina
La via di segnalazione della proteina chinasi-2 associata a rho ( ROCK2 ) contenente regioni a struttura superavvolta, regola l'equilibrio delle cellule Th17 / T regolatorie e controlla le vie profibr ...
Lo studio di fase 3 HELIOS-A riguardante Vutrisiran, un RNAi terapeutico sperimentale in fase di sviluppo per il trattamento dell'amiloidosi mediata da transtiretina ( ATTR ), ha raggiunto i suoi endp ...
L'Agenzia regolatoria degli Stati Uniti, FDA ( Food and Drug Administration ), ha approvato Abecma ( Idecabtagene vicleucel; Ide-cel ) la prima immunoterapia a cellule CAR-T diretta contro BCMA ( anti ...
La Food and Drug Administration ( FDA ) statunitense ha concesso l'approvazione accelerata a Yescarta ( Axicabtagene ciloleucel; Axi-cel ) per il trattamento dei pazienti adulti con linfoma follicolar ...
I dati di Risdiplam ( Evrysdi ), tratti dalla parte 1 della determinazione della dose dello studio cardine FIREFISH su neonati con atrofia muscolare spinale sintomatica di tipo 1 sono stati pubblicati ...
La Food and Drug Administration ( FDA ) degli Stati Uniti ha approvato Breyanzi ( Lisocabtagene maraleucel; Liso-cel ), una terapia a cellule CAR-T diretta a CD19 per il trattamento di pazienti adulti ...
La Commissione Europea ha concesso l’approvazione condizionale per Zolgensma ( Onasemnogene abeparvovec ), la terapia genica per il trattamento di pazienti con atrofia muscolare spinale ( SMA ) e diag ...
Su Haemophilia ( 2020; 26:450–458 ) sono stati pubblicati i risultati globali dello studio ( Panthfinder 3 e 5 ) di efficacia e sicurezza di fase III riguardante Turoctocog alfa pegol ( Esperoct ): fa ...
Zolgensma è un medicinale di terapia genica per il trattamento dell’atrofia muscolare spinale, una grave affezione dei nervi che causa distrofia e debolezza muscolare. Zolgensma è indicato in pazient ...
Gli esiti di sopravvivenza per le pazienti con tumore della cervice ricorrente o avanzato sono sfavorevoli. Pembrolizumab ( Keytruda ) è stato approvato per il trattamento del tumore della cervice r ...
Gemogenovatucel-T ( Vigil ) è un vaccino con cellule tumorali autologhe prodotto da tessuto tumorale raccolto, che riduce specificamente l'espressione di furina e TGF-β1 e TGF-β2 a valle. Sono sta ...
Le sindromi infiammatorie a esordio nell'adulto spesso si manifestano con caratteristiche cliniche sovrapposte. Le varianti nei geni correlati all'ubiquitina, precedentemente implicati nella malatti ...
I recettori chimerici dell'antigene ( CAR ) anti-CD19 sono proteine di fusione artificiale che causano l'attivazione dei linfociti T specifici per CD19. La durata delle remissioni e l'incidenza di e ...
La Commissione europea ha concesso l'autorizzazione condizionata all'immissione in commercio condizionata a Tecartus, cellule CAR-T KTE-X19 ( cellule CD3+ autologhe, anti-CD19 ). Tecartus è una imm ...
Lisocabtagene maraleucel ( Liso-cel ) è un prodotto autologo di cellule CAR-T anti-CD19. Sono state valutate l'attività e la sicurezza di Liso-cel in pazienti con linfomi a grandi cellule B recidiva ...
