Biomedicina :: Malattie rare & Biotech
Aggiornamento in Medicina
I pazienti con emofilia A si basano sul Fattore VIII esogeno per prevenire il sanguinamento nelle articolazioni, nei tessuti molli e nel sistema nervoso centrale. Sebbene sia stato riportato un trasf ...
Le cellule progenitrici adulte multipotenti sono un prodotto della terapia cellulare allogenica derivata dal midollo osseo che modula il sistema immunitario e rappresenta una terapia promettente per l ...
I pazienti con linfoma diffuso a grandi cellule B o linfoma follicolare refrattario o recidivante dopo immunochemioterapia e trapianto hanno una prognosi infausta. Sono stati riportati alti tassi di ...
In uno studio di fase 1, Axicabtagene ciloleucel ( Axi-cel; Yescarta ), una terapia autologa anti-CD19 con cellule T con recettori chimerici per l’antigene ( CAR ), ha mostrato efficacia in pazienti c ...
L'atrofia muscolare spinale di tipo 1 ( SMA1 ) è una patologia progressiva monogenica dei motoneuroni con esordio durante l'infanzia che si traduce nel mancato raggiungimento delle tappe motorie e nel ...
La prevenzione del sanguinamento con livelli adeguatamente sostenuti di fattore di coagulazione, dopo un singolo intervento terapeutico e senza la necessità di ulteriori interventi medici, rappresenta ...
TargomiRs è un trattamento a base di minicellule caricate con microRNA ( miRNA ) mimico basato su miR-16 e mirato a EGFR, progettato per contrastare la perdita di miRNA della famiglia miR-15 e miR-16, ...
Gli studi clinici su base immunologica effettuati finora non sono riusciti a curare il diabete mellito di tipo 1 ( T1D ), in parte perché questi approcci non erano specifici. Poiché la malattia è gui ...
L'ischemia critica degli arti è una complicanza potenzialmente fatale della malattia arteriosa periferica. Nei pazienti che non sono idonei per le procedure di rivascolarizzazione ci sono poche alter ...
L’inibitore dell’aldosterone Eplerenone ( Inspra ) ha dimostrato di ridurre l'incidenza della fibrillazione atriale nei pazienti con insufficienza cardiaca sistolica, ma il meccanismo è sconosciuto. ...
La sindrome da mucopolisaccaridosi di tipo IIIB ( nota anche come sindrome di Sanfilippo di tipo B ) è una malattia da deposito lisosomiale con conseguente progressivo deterioramento dell'acquisizione ...
Molti pazienti con tumore alla vescica non-muscolo-invasivo ( NMIBC ) ad alto rischio sono refrattari al trattamento con il bacillo di Calmette-Guerin ( BCG ) o possono presentare una recidiva della m ...
Gli studi di fase 1 hanno mostrato il potenziale beneficio della sostituzione genica nella distrofia retinica ereditaria mediata da RPE65. Uno studio ha valutato l'efficacia e la sicurezza ...
Il melanoma uveale è un tumore raro senza trattamenti definiti una volta che le metastasi si sviluppano. Sebbene varie terapie a base immunitaria abbiano dimostrato efficacia nel melanoma cutaneo met ...
La FDA ( Food and Drug Administration ) ha approvato, negli Stati Uniti, Yescarta ( Axicabtagene ciloleucel ), una terapia genica e cellulare, per curare pazienti adulti con alcuni tipi di linfoma a ...
