Biomedicina :: Malattie rare & Biotech
Aggiornamento in Medicina
La Food and Drug Administration ( FDA ) statunitense ha approvato Zolgensma ( Onasemnogene abeparvovec-xioi; Onasemnogene abeparvovec ), la prima terapia genica approvata per il trattamento dei bambin ...
Sono necessarie terapie con nuovi meccanismi di azione per il mieloma multiplo. Le cellule T possono essere geneticamente modificate per esprimere recettori chimerici dell'antigene ( CAR ), che sono p ...
La prognosi dei pazienti con glioma maligno ricorrente di grado IV secondo l’Organizzazione Mondiale della Sanità ( WHO ) è deludente e attualmente non esiste una terapia efficace. È stato condotto ...
Nell'epilessia mioclonica giovanile, ci sono dati limitati sulla base genetica delle reti che promuovono le convulsioni con poli-spike diffusi sull'elettroencefalogramma ( EEG ) e la displasia cerebra ...
I disturbi delle cellule endoteliali della cornea ( CEC ), come la distrofia corneale endoteliale di Fuchs, inducono una anormale idratazione corneale e provocano necrosi corneale e perdita della vist ...
La terapia genica per l'emofilia B ha lo scopo di migliorare il rischio di sanguinamento e fornire attività / sintesi del fattore IX ( FIX ) endogeno attraverso un singolo trattamento, eliminando la n ...
Le cellule T con recettori chimerici per l'antigene ( CAR ) specifiche per CD19 inducono alti tassi di risposta iniziale tra i pazienti con leucemia linfoblastica acuta ( ALL ) a cellule B recidivata ...
Le terapie cellulari che impiegano la tecnologia CAR-T rappresentano una rivoluzione nella lotta ai tumori ematologi: questa tecnologia consiste nell’ingegnerizzare geneticamente alcune cellule del si ...
La risposta tissutale infiammatoria locale dopo infarto miocardico acuto determina la successiva guarigione. L'interazione sistemica può indurre la neuroinfiammazione come precursore della neurodegen ...
Le cellule tumorali metastatiche che originano dal tumore del colon-retto possono riprogrammare il proprio metabolismo per creare un enzima in grado di utilizzare il fruttosio a livello epatico, aumen ...
Il pathway PI3K/Akt/mTOR è un percorso di segnalazione intracellulare che regola l'attivazione cellulare, la proliferazione, il metabolismo e l'apoptosi. Un numero crescente di dati suggerisce che l ...
I fibroblasti cardiaci sono una popolazione cellulare critica responsabile dell'omeostasi della matrice extracellulare del miocardio. A seguito di una lesione o di una stimolazione patologica, queste ...
I pazienti con emofilia A si basano sul Fattore VIII esogeno per prevenire il sanguinamento nelle articolazioni, nei tessuti molli e nel sistema nervoso centrale. Sebbene sia stato riportato un trasf ...
Le cellule progenitrici adulte multipotenti sono un prodotto della terapia cellulare allogenica derivata dal midollo osseo che modula il sistema immunitario e rappresenta una terapia promettente per l ...
I pazienti con linfoma diffuso a grandi cellule B o linfoma follicolare refrattario o recidivante dopo immunochemioterapia e trapianto hanno una prognosi infausta. Sono stati riportati alti tassi di ...
