Biomedicina :: Malattie rare & Biotech
Aggiornamento in Medicina
La prevenzione del sanguinamento con livelli adeguatamente sostenuti di fattore di coagulazione, dopo un singolo intervento terapeutico e senza la necessità di ulteriori interventi medici, rappresenta ...
TargomiRs è un trattamento a base di minicellule caricate con microRNA ( miRNA ) mimico basato su miR-16 e mirato a EGFR, progettato per contrastare la perdita di miRNA della famiglia miR-15 e miR-16, ...
Gli studi clinici su base immunologica effettuati finora non sono riusciti a curare il diabete mellito di tipo 1 ( T1D ), in parte perché questi approcci non erano specifici. Poiché la malattia è gui ...
L'ischemia critica degli arti è una complicanza potenzialmente fatale della malattia arteriosa periferica. Nei pazienti che non sono idonei per le procedure di rivascolarizzazione ci sono poche alter ...
L’inibitore dell’aldosterone Eplerenone ( Inspra ) ha dimostrato di ridurre l'incidenza della fibrillazione atriale nei pazienti con insufficienza cardiaca sistolica, ma il meccanismo è sconosciuto. ...
La sindrome da mucopolisaccaridosi di tipo IIIB ( nota anche come sindrome di Sanfilippo di tipo B ) è una malattia da deposito lisosomiale con conseguente progressivo deterioramento dell'acquisizione ...
Molti pazienti con tumore alla vescica non-muscolo-invasivo ( NMIBC ) ad alto rischio sono refrattari al trattamento con il bacillo di Calmette-Guerin ( BCG ) o possono presentare una recidiva della m ...
Gli studi di fase 1 hanno mostrato il potenziale beneficio della sostituzione genica nella distrofia retinica ereditaria mediata da RPE65. Uno studio ha valutato l'efficacia e la sicurezza ...
Il melanoma uveale è un tumore raro senza trattamenti definiti una volta che le metastasi si sviluppano. Sebbene varie terapie a base immunitaria abbiano dimostrato efficacia nel melanoma cutaneo met ...
La FDA ( Food and Drug Administration ) ha approvato, negli Stati Uniti, Yescarta ( Axicabtagene ciloleucel ), una terapia genica e cellulare, per curare pazienti adulti con alcuni tipi di linfoma a ...
L'Agenzia regolatoria degli Stati Uniti, FDA ( Food and Drug Administration ) ha approvato CAR-T, la prima terapia basata sulle cellule di un singolo paziente contro la forma resistente di leucemia li ...
Ricercatori dell’Università Cattolica del Sacro Cuore – Fondazione Policlinico Agostino Gemelli di Roma hanno scoperto un importante interruttore molecolare dell'artrite reumatoide, una piccola moleco ...
Due sperimentazioni di piccole dimensioni, presentate sulla rivista Nature, forniscono elementi a sostegno dei vaccini personalizzati contro il melanoma. Lo sviluppo di un vaccino antumorale presen ...
Sono numerose le malattie genetiche dello sviluppo che, pur affliggendo gravemente bambini e adolescenti, restano tuttora sconosciute e dunque non diagnosticate. La mancanza di una diagnosi rappres ...
Tutto ha avuto inizio dalla ricerca sul gene TFEB, detto anche spazzino molecolare per il suo coinvolgimento nei processi di smaltimento delle sostanze tossiche nei lisosomi, organelli cellulari deput ...
