Biomedicina :: Malattie rare & Biotech
Aggiornamento in Medicina
Zynteglo è un medicinale indicato per il trattamento della beta-talassemia, una malattia del sangue, in pazienti di età pari o superiore a 12 anni che necessitano di periodiche trasfusioni di sangue. ...
La terapia con cellule T esprimenti il recettore chimerico per l'antigene ( CAR-T ) diretta all'antigene di maturazione delle cellule B ( BCMA ) ha dimostrato di avere attività nei pazienti con mielom ...
Nel corso del 61° Congresso annuale della American Society of Hematology ( ASH ), Orlando ( Florida ), sono stati presentati i risultati aggiornati relativi al Gruppo C dello studio clinico di fase 1/ ...
La terapia con cellule T geneticamente modificate è un trattamento emergente dei tumori ematologici con potenziale utilità nei tumori epiteliali. È stata studiata la terapia con cellule T per il t ...
Le cellule T citotossiche dirette contro l’antigene associato al tumore ( TAA-T ) rappresentano un nuovo approccio terapeutico potenzialmente efficace e non-tossico per i pazienti con tumori solidi re ...
L'iperprogressione, un effetto paradosso caratterizzato da crescita del tumore, è stata descritta in un sottogruppo di pazienti trattati con inibitori del checkpoint immunitario ( ICI ). Non sono sta ...
Gli studi preclinici suggeriscono che bb2121, una terapia con cellule T che esprimono il recettore dell'antigene chimerico ( CAR ) mirato all'antigene di maturazione delle cellule B ( BCMA ), abbia un ...
L'ictus ischemico non ha trattamenti approvati per migliorare la guarigione. ALD-401 è una popolazione arricchita di cellule staminali aldeide deidrogenasi bright, in grado di ridurre i deficit neurol ...
La Food and Drug Administration ( FDA ) statunitense ha approvato Zolgensma ( Onasemnogene abeparvovec-xioi; Onasemnogene abeparvovec ), la prima terapia genica approvata per il trattamento dei bambin ...
Sono necessarie terapie con nuovi meccanismi di azione per il mieloma multiplo. Le cellule T possono essere geneticamente modificate per esprimere recettori chimerici dell'antigene ( CAR ), che sono p ...
La prognosi dei pazienti con glioma maligno ricorrente di grado IV secondo l’Organizzazione Mondiale della Sanità ( WHO ) è deludente e attualmente non esiste una terapia efficace. È stato condotto ...
Nell'epilessia mioclonica giovanile, ci sono dati limitati sulla base genetica delle reti che promuovono le convulsioni con poli-spike diffusi sull'elettroencefalogramma ( EEG ) e la displasia cerebra ...
I disturbi delle cellule endoteliali della cornea ( CEC ), come la distrofia corneale endoteliale di Fuchs, inducono una anormale idratazione corneale e provocano necrosi corneale e perdita della vist ...
La terapia genica per l'emofilia B ha lo scopo di migliorare il rischio di sanguinamento e fornire attività / sintesi del fattore IX ( FIX ) endogeno attraverso un singolo trattamento, eliminando la n ...
Le cellule T con recettori chimerici per l'antigene ( CAR ) specifiche per CD19 inducono alti tassi di risposta iniziale tra i pazienti con leucemia linfoblastica acuta ( ALL ) a cellule B recidivata ...
