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La metalloproteinasi ADAMTS-7 ( A Disintegrin And Metalloproteinase with ThromboSpondin motifs ) è un nuovo locus associato all'aterosclerosi coronarica umana. La delezione di ADAMTS-7 protegge dall'a ...


Hemgenix è un medicinale usato per il trattamento degli adulti affetti da emofilia B grave e moderatamente grave, un disturbo emorragico ereditario causato dalla mancanza del fattore IX ( una proteina ...


La terapia genica con Betibeglogene autotemcel ( Beti-cel; Zynteglo ) per la beta-talassemia trasfusione-dipendente contiene cellule staminali ematopoietiche CD34+ autologhe e cellule progenitrici tra ...


L'anemia falciforme è caratterizzata dalla recidiva dolorosa di eventi vaso-occlusivi. La terapia genica con l'uso di LentiGlobin ( bb1111; Lovotibeglogene autotemcel; Zynteglo ) per l'anemia falcifor ...


La Food and Drug Administration ( FDA ) statunitense ha approvato Adstiladrin ( Nadofaragene firadenovec-vncg; Nadofaragene firadenovec ), una terapia genica basata su un vettore adenovirale non-repli ...


Il parere del Comitato scientifico ( CHMP ) dell'Agenzia Europea per i medicinali, EMA, è stato accolto dalla Commissione Europea ( CE ), che ha approvato Ebvallo, il cui principo attivo è Tabelecleuc ...


La terapia di prima linea con Axicabtagene ciloleucel ( Axi-cel; Yescarta ) ha indotto risposte obiettive nell'89% dei pazienti con linfoma a grandi cellule B ad alto rischio. Secondo un'analisi pr ...


L'inibizione di BCL-2 si è dimostrata efficace nella leucemia mieloide acuta ( AML ) in combinazione con agenti ipometilanti o Citarabina a basso dosaggio. Tuttavia, la resistenza e la ricaduta rappre ...


Upstaza è un medicinale di terapia genica usato negli adulti e nei bambini di età pari o superiore a 18 mesi affetti da grave deficit di decarbossilasi degli L-aminoacidi aromatici ( AADC ) con diagno ...


Roctavian è un medicinale utilizzato per il trattamento dell’emofilia A grave, un disturbo emorragico ereditario causato dalla mancanza di una proteina di coagulazione denominata fattore VIII. È impie ...


FLT180a ( Verbrinacogene setparvovec ) è una terapia genica con adenovirus-associato ( AAV ) diretta al fegato che utilizza un capside sintetico e una proteina con guadagno di funzione per normalizzar ...


La Commissione Europea ha concesso l'autorizzazione condizionata all'immissione in commercio della terapia genica Roctavian ( Valoctocogene Roxaparvovec ) per il trattamento dell'emofilia A grave ( ca ...


I pazienti pediatrici con glioma intrinseco diffuso del ponte ( DIPG ) hanno una prognosi sfavorevole, con una sopravvivenza mediana inferiore a 1 anno. La terapia virale oncolitica è stata valutata ...


Yescarta è un medicinale per il trattamento di tre tipi di tumori ematologici: linfoma diffuso a grandi cellule B ( DLBCL ); linfoma primitivo del mediastino a grandi cellule B ( PMBCL ); linfoma foll ...


Kymriah è un medicinale per il trattamento dei seguenti tipi di tumori ematologici: • leucemia linfoblastica acuta ( ALL ) a cellule B in bambini e giovani adulti fino a 25 anni di età in cui il ca ...