Biomedicina :: Malattie rare & Biotech
Aggiornamento in Medicina
Le sindromi infiammatorie a esordio nell'adulto spesso si manifestano con caratteristiche cliniche sovrapposte. Le varianti nei geni correlati all'ubiquitina, precedentemente implicati nella malatti ...
I recettori chimerici dell'antigene ( CAR ) anti-CD19 sono proteine di fusione artificiale che causano l'attivazione dei linfociti T specifici per CD19. La durata delle remissioni e l'incidenza di e ...
La Commissione europea ha concesso l'autorizzazione condizionata all'immissione in commercio condizionata a Tecartus, cellule CAR-T KTE-X19 ( cellule CD3+ autologhe, anti-CD19 ). Tecartus è una imm ...
Lisocabtagene maraleucel ( Liso-cel ) è un prodotto autologo di cellule CAR-T anti-CD19. Sono state valutate l'attività e la sicurezza di Liso-cel in pazienti con linfomi a grandi cellule B recidiva ...
L’EMA ( European Medicines Agency ) ha raccomandato il rilascio dell’autorizzazione all’immissione in commercio nell’Unione Europea per la terapia genica Libmeldy, per il trattamento della leucodistro ...
Sono stati presentati nel corso del Meeting della European Society for Blood and Marrow Transplantation, i dati aggiornati del Programma di sviluppo clinico della terapia genica sperimentale Elivaldog ...
La terapia genica mediata da virus adeno-associati ( AAV ) è in fase di studio come opzione terapeutica per le persone con emofilia A. I dati di efficacia e sicurezza includono 3 anni di follow-up d ...
La malattia acuta da trapianto contro l'ospite ( GVHD ) rimane una delle principali limitazioni del trapianto allogenico di cellule staminali; non tutti i pazienti hanno una risposta al trattamento co ...
Il termine atrofia muscolare spinale ( SMA, dall'inglese spinal muscular atrophy ) identifica un gruppo di malattie ereditarie caratterizzate da debolezza muscolare progressiva e perdita della massa m ...
La US Food and Drug Administration ( FDA ) ha concesso l'approvazione accelerata a Tecartus ( Brexucabtagene autoleucel, precedentemente noto come KTE-X19 ), la prima e unica terapia CAR-T approvata p ...
La terapia con cellule T trasdotte con recettore chimerico per l'antigene anti-CD19 ( CAR ) ha mostrato una notevole efficacia clinica nei tumori a cellule B. Tuttavia, le cellule CAR T possono indu ...
Le relazioni tra composizione del microbiota ed esiti clinici dopo trapianto allogenico di cellule ematopoietiche sono state descritte in studi condotti in singoli Centri. Le variazioni geografiche ...
L'inibitore della tirosin-chinasi ( TKI ) di terza generazione Ponatinib ( Iclusig ) è risultato associato ad alti tassi di eventi ischemici acuti. La fisiopatologia responsabile di questi eventi no ...
Zynteglo è un medicinale indicato per il trattamento della beta-talassemia, una malattia del sangue, in pazienti di età pari o superiore a 12 anni che necessitano di periodiche trasfusioni di sangue. ...
La terapia con cellule T esprimenti il recettore chimerico per l'antigene ( CAR-T ) diretta all'antigene di maturazione delle cellule B ( BCMA ) ha dimostrato di avere attività nei pazienti con mielom ...
