Biomedicina :: Malattie rare & Biotech
Aggiornamento in Medicina
La terapia genica mediata da virus adeno-associati ( AAV ) è in fase di studio come opzione terapeutica per le persone con emofilia A. I dati di efficacia e sicurezza includono 3 anni di follow-up d ...
La malattia acuta da trapianto contro l'ospite ( GVHD ) rimane una delle principali limitazioni del trapianto allogenico di cellule staminali; non tutti i pazienti hanno una risposta al trattamento co ...
Il termine atrofia muscolare spinale ( SMA, dall'inglese spinal muscular atrophy ) identifica un gruppo di malattie ereditarie caratterizzate da debolezza muscolare progressiva e perdita della massa m ...
La US Food and Drug Administration ( FDA ) ha concesso l'approvazione accelerata a Tecartus ( Brexucabtagene autoleucel, precedentemente noto come KTE-X19 ), la prima e unica terapia CAR-T approvata p ...
La terapia con cellule T trasdotte con recettore chimerico per l'antigene anti-CD19 ( CAR ) ha mostrato una notevole efficacia clinica nei tumori a cellule B. Tuttavia, le cellule CAR T possono indu ...
Le relazioni tra composizione del microbiota ed esiti clinici dopo trapianto allogenico di cellule ematopoietiche sono state descritte in studi condotti in singoli Centri. Le variazioni geografiche ...
L'inibitore della tirosin-chinasi ( TKI ) di terza generazione Ponatinib ( Iclusig ) è risultato associato ad alti tassi di eventi ischemici acuti. La fisiopatologia responsabile di questi eventi no ...
Zynteglo è un medicinale indicato per il trattamento della beta-talassemia, una malattia del sangue, in pazienti di età pari o superiore a 12 anni che necessitano di periodiche trasfusioni di sangue. ...
La terapia con cellule T esprimenti il recettore chimerico per l'antigene ( CAR-T ) diretta all'antigene di maturazione delle cellule B ( BCMA ) ha dimostrato di avere attività nei pazienti con mielom ...
Nel corso del 61° Congresso annuale della American Society of Hematology ( ASH ), Orlando ( Florida ), sono stati presentati i risultati aggiornati relativi al Gruppo C dello studio clinico di fase 1/ ...
La terapia con cellule T geneticamente modificate è un trattamento emergente dei tumori ematologici con potenziale utilità nei tumori epiteliali. È stata studiata la terapia con cellule T per il t ...
Le cellule T citotossiche dirette contro l’antigene associato al tumore ( TAA-T ) rappresentano un nuovo approccio terapeutico potenzialmente efficace e non-tossico per i pazienti con tumori solidi re ...
L'iperprogressione, un effetto paradosso caratterizzato da crescita del tumore, è stata descritta in un sottogruppo di pazienti trattati con inibitori del checkpoint immunitario ( ICI ). Non sono sta ...
Gli studi preclinici suggeriscono che bb2121, una terapia con cellule T che esprimono il recettore dell'antigene chimerico ( CAR ) mirato all'antigene di maturazione delle cellule B ( BCMA ), abbia un ...
L'ictus ischemico non ha trattamenti approvati per migliorare la guarigione. ALD-401 è una popolazione arricchita di cellule staminali aldeide deidrogenasi bright, in grado di ridurre i deficit neurol ...
