Biomedicina :: Malattie rare & Biotech
Aggiornamento in Medicina
I dati di Risdiplam ( Evrysdi ), tratti dalla parte 1 della determinazione della dose dello studio cardine FIREFISH su neonati con atrofia muscolare spinale sintomatica di tipo 1 sono stati pubblicati ...
La Commissione Europea ha concesso l’approvazione condizionale per Zolgensma ( Onasemnogene abeparvovec ), la terapia genica per il trattamento di pazienti con atrofia muscolare spinale ( SMA ) e diag ...