Biomedicina :: Malattie rare & Biotech
Aggiornamento in Medicina
Luxturna è un medicinale utilizzato per il trattamento di adulti e bambini con perdita della vista dovuta a distrofia ereditaria della retina, una rara patologia genetica della retina. Luxturna può e ...
Gli studi di fase 1 hanno mostrato il potenziale beneficio della sostituzione genica nella distrofia retinica ereditaria mediata da RPE65. Uno studio ha valutato l'efficacia e la sicurezza ...