Biomedicina :: Malattie rare & Biotech
Aggiornamento in Medicina
L’anemia falciforme è causata da un difetto nella subunità beta-globina dell’emoglobina adulta. L'emoglobina falciforme polimerizza in condizioni ipossiche, producendo globuli rossi deformati che em ...
L'anemia falciforme è caratterizzata dalla recidiva dolorosa di eventi vaso-occlusivi. La terapia genica con l'uso di LentiGlobin ( bb1111; Lovotibeglogene autotemcel; Zynteglo ) per l'anemia falcifor ...
L’Azienda titolare dell’autorizzazione del medicinale per la terapia genica Zynteglo, Bluebird Bio, per il trattamento della beta talassemia, malattia rara del sangue, ha sospeso la commercializzazion ...
Nel corso del 61° Congresso annuale della American Society of Hematology ( ASH ), Orlando ( Florida ), sono stati presentati i risultati aggiornati relativi al Gruppo C dello studio clinico di fase 1/ ...
È possibile silenziare un gene nascondendolo alle macchine molecolari che hanno il compito di leggerne le informazioni ed esprimerne la funzione. Questo il risultato di una ricerca effettuata presso l ...
L’insufficienza cardiaca rappresenta la seconda più comune causa di morte tra i pazienti con distrofia muscolare di Duchenne.Il deterioramento muscolare è causato dalla mancanza di ...
