Biomedicina :: Malattie rare & Biotech
Aggiornamento in Medicina
Sono stati pubblicati i risultati dello studio di fase 2 AON ( acute optic neuritis ) RENEW.
Lo studio ha valutato un anti-LINGO-1, un farmaco che ripristina la mielina.
I risultati dello studio hanno indicato che l'anti-LINGO-1 potrebbe contribuire a riparare il sistema visivo danneggiato.
Nella sclerosi multipla, il deterioramento della mielina a causa di una risposta autoimmune è responsabile della perdita di movimento e di altri sintomi neurologici debilitanti.
Avere come bersaglio LINGO-1 potrebbe rappresentare una nuova modalità per riparare e aumentare la produzione di mielina, nonché per aiutare altre cellule del sistema nervoso a sopravvivere.
LINGO-1 ( leucine rich repeat and Ig domain containing 1 ) è una proteina che si trova nel sistema nervoso centrale su due tipi di cellule: oligodendrociti e neuroni.
La funzione normale di LINGO-1 è quella di arrestare lo sviluppo di neuroni e di oligodendrociti una volta che il sistema nervoso è completamente formato.
L'inibizione di LINGO-1 potrebbe consentire la riparazione a seguito di un danno.
La neurite ottica acuta è una malattia del sistema visivo, in cui si verificano perdite di guaina mielinica e lesioni neuronali, con danni al nervo ottico. C’è anche la possibilità di perdere la vista.
Poiché la perdita di mielina nella neurite ottica acuta è un fenomeno ben noto, lo studio di un anti-LINGO-1 in questa malattia è considerato un primo passo per verificare il funzionamento del farmaco. Il passo successivo sarà di studiare la sclerosi multipla, che è una malattia più complessa.
I risultati dello studio RENEW hanno mostrato che la somministrazione di un anti-LINGO-1 migliora le misure standard di visione e della funzione oculare a 24 settimane dopo l'inizio del trattamento, rispetto al placebo.
Hnano preso parte allo studio 82 pazienti.
Questo è il primo studio clinico a fornire evidenza di riparazione biologica a livello del sistema nervoso centrale ( SNC ), facilitando la rimielinizzazione a seguito di un danno infiammatorio acuto. ( Xagena2015 )
Fonte: Biogen Idec, 2015
Neuro2015 Oftalm2015 Farma2015
