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Trombocitemia essenziale: Xagrid per la riduzione del numero di piastrine


Xagrid, il cui principio attivo è Anagrelide, trova impiego nella riduzione del numero di piastrine ( componenti che favoriscono la coagulazione del sangue ) nei pazienti con trombocitemia essenziale ( una malattia caratterizzata da una quantità eccessiva di piastrine che circolano nel sangue ).
Il termine essenziale indica che la malattia non ha una causa nota.
Xagrid viene usato quando i pazienti non rispondono o mostrano intolleranza alla terapia che seguono e nei pazienti ritenuti a rischio a causa dell’età ( superiore a 60 anni ), della conta piastrinica troppo elevata o perché hanno avuto in passato problemi di coagulazione.

Poiché il numero di pazienti affetti da trombocitemia essenziale è basso, la malattia è considerata rara e Xagrid è stato qualificato come medicinale orfano ( medicinale usato nelle malattie rare) il 29 dicembre 2000.

Xagrid è disponibile in capsule ( 0.5 mg ). La dose iniziale raccomandata di Xagrid è di una capsula due volte al giorno. Dopo una settimana la dose è aumentata ogni settimana di una capsula al giorno, finché il paziente raggiunge una conta piastrinica inferiore a 600 milioni di piastrine per millilitro, possibilmente tra 150 e 400 milioni/ml ( livello osservato di solito nelle persone sane ). Di norma si registrano risultati entro due o tre settimane dall’inizio del trattamento.
La dose massima raccomandata di Xagrid è di cinque capsule alla volta. Dosi fino a 20 capsule al giorno sono state usate durante lo sviluppo e la sperimentazione del medicinale.

La trombocitemia essenziale è una malattia caratterizzata da una sovrapproduzione di piastrine da parte del midollo osseo, che espone il paziente al rischio di sviluppare coaguli di sangue o emorragie.
Il principio attivo di Xagrid, Anagrelide, blocca la produzione e la crescita dei megacariociti, cellule che si trovano nel midollo osseo e che producono le piastrine. Questa azione riduce la conta piastrinica e contribuisce al miglioramento dei sintomi nei pazienti affetti dalla malattia.

Xagrid è stato esaminato in quattro studi principali condotti su pazienti con varie malattie caratterizzate da sovrapproduzione di cellule da parte del midollo osseo. Quasi 3 000 dei pazienti partecipanti erano affetti da trombocitemia essenziale, definita in termini di conta piastrinica superiore a 600 milioni/ml. La maggior parte dei pazienti aveva assunto altri medicinali in precedenza ma necessitava di una diversa terapia.
Xagrid non è stato confrontato con altri medicinali.
I pazienti sono stati trattati con Xagrid per un periodo massimo di cinque anni. La principale misura dell’efficacia era il numero di pazienti che hanno mostrato una risposta completa, definita come una riduzione della conta piastrinica di almeno il 50% dall’inizio del trattamento o al di sotto di 600 milioni/ml.

Xagrid è risultato efficace nel ridurre la conta piastrinica. Nello studio maggiore il 67% dei pazienti con trombocitemia essenziale ( 628 su 934 ) e il 66% di quelli che non rispondevano o risultavano intolleranti ad altri trattamenti ( 480 su 725 ) hanno mostrato una risposta completa a Xagrid.
Il numero di problemi di coagulazione ed emorragia riscontrato dai pazienti è diminuito nel corso degli studi, ma il beneficio di tale riduzione non è stato dimostrato in maniera convincente.

L’effetto indesiderato più comune di Xagrid ( osservato in più di 1 paziente su 10 ) è il mal di testa.

Xagrid non deve essere usato in pazienti con malattie epatiche o renali moderate o gravi.

Il Comitato scientifico, CHMP, dell’EMA ( European Medicines Agency ) ha concluso che Xagrid si è dimostrato efficace nel ridurre la conta piastrinica in pazienti affetti da trombocitemia essenziale. Il Comitato ha ritenuto che i benefici di Xagrid siano superiori ai suoi rischi nel trattamento di seconda linea di pazienti a rischio con trombocitemia essenziale. ( Xagena2016 )

Fonte: EMA, 2016

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