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Trattamento della beta-talassemia con Zynteglo, cellule autologhe CD34+ che codificano per il gene della betaA-T87Q globina


Zynteglo è un medicinale indicato per il trattamento della beta-talassemia, una malattia del sangue, in pazienti di età pari o superiore a 12 anni che necessitano di periodiche trasfusioni di sangue.
I soggetti con questa malattia genetica non sono in grado di produrre una quantità sufficiente di betaglobina, una componente dell’emoglobina, la proteina dei globuli rossi del sangue che trasporta l’ossigeno in tutto l’organismo. Di conseguenza, questi pazienti hanno bassi livelli ematici di globuli rossi e devono sottoporsi a frequenti trasfusioni di sangue.

Zynteglo trova impiego nei pazienti nei quali la beta-globulina non è completamente assente e per i quali il trapianto di cellule staminali è appropriato ma non è disponibile un donatore consanguineo compatibile.

La beta talassemia è rara e Zynteglo è stato definito come medicinale orfano ( medicinale utilizzato nelle malattie rare ) il 24 gennaio 2013.

Zynteglo contiene come principio attivo cellule staminali dei pazienti stessi, geneticamente modificate per inserire un gene funzionale per la beta-globina.

Zynteglo è prodotto specificamente per ogni paziente usando le cellule staminali prelevate dal sangue del paziente stesso e deve essere somministrato soltanto al paziente cui è destinato.
È somministrato come infusione ( flebo ) in vena, a una dose che dipende dal peso corporeo del paziente.
Prima dell’inizio della terapia, il paziente viene sottoposto a un trattamento chemioterapico di condizionamento, allo scopo di rimuovere le cellule dal midollo osseo.

Zynteglo deve essere somministrato in un centro autorizzato da un medico con esperienza nel trapianto di cellule staminali e nel trattamento della beta-talassemia.

Per la preparazione di Zynteglo, le cellule staminali prelevate dal sangue del paziente sono modificate da un virus che inserisce nelle cellule copie funzionali del gene della beta-globina. Una volta infuse al paziente, le cellule modificate sono trasportate dal flusso sanguigno al midollo osseo, dove iniziano a generare globuli rossi sani che producono beta-globina.
Si prevede che gli effetti di Zynteglo perdurino per tutta la vita del paziente.

Zynteglo è risultato efficace nel ridurre la necessità di trasfusioni di sangue in 2 studi principali su pazienti con beta talassemia che necessitavano di trasfusioni di sangue periodiche.
In questi studi, dei 14 pazienti non completamente privi di beta-globina trattati con Zynteglo, 11 hanno presentato livelli di globuli rossi sufficientemente elevati e tali da non rendere necessarie trasfusioni di sangue per almeno 1 anno dopo la terapia.

Ad oggi il numero di pazienti trattati con Zynteglo è ridotto e l’effetto indesiderato più grave osservato è la trombocitopenia ( bassi livelli ematici di piastrine, componenti che contribuiscono alla coagulazione del sangue ).

Zynteglo non deve essere usato in donne in gravidanza o in allattamento con latte materno né in pazienti già sottoposti a terapia genica ( con medicinali che veicolano geni ).

La beta-talassemia trasfusione-dipendente è un’affezione grave per la quale le opzioni di trattamento sono limitate.
Gli studi hanno dimostrato che, con un solo trattamento con Zynteglo, la maggior parte dei pazienti non ha più la necessità di trasfusioni di sangue per aumentare i livelli di globuli rossi funzionanti nel sangue. Ciò significa che i pazienti possono evitare l’eccessivo accumulo di ferro conseguente a trasfusioni periodiche, che a sua volta richiede un trattamento.
Per quanto riguarda la sicurezza, poiché Zynteglo è prodotto utilizzando un virus, potrebbe esserci teoricamente il rischio di sviluppare un cancro causato da alterazioni non-intenzionali del materiale genetico, sebbene fino a ora non è stato riscontrato alcun caso di questo tipo.
Esiste inoltre il rischio potenziale di sanguinamento, poiché il medicinale può provocare una diminuzione delle piastrine.
Tuttavia, sono in atto misure per monitorare tali eventi attraverso un registro dei pazienti e uno studio a lungo termine inteso a valutare i risultati ottenuti dai pazienti nel lungo periodo.
Benché le informazioni sulla sicurezza del medicinale siano limitate a causa del numero ridotto di pazienti finora trattati e della mancanza di dati a lungo termine, l’Agenzia europea per i medicinali, EMA, ha deciso che i benefici di Zynteglo sono superiori ai rischi.

Zynteglo ha ottenuto dall'EMA una autorizzazione subordinata a condizioni. Questo significa che in futuro saranno disponibili ulteriori informazioni sul medicinale, che la Società produttrice è tenuta a fornire. Ogni anno l’Agenzia europea per i medicinali esaminerà le nuove informazioni disponibili autorizzati. La ditta fornirà anche dati tratti da un registro dei pazienti trattati con Zynteglo per esaminarne la sicurezza ed efficacia a lungo termine, oltre a ulteriori dati sulle prove utilizzate per la produzione del medicinale al fine di assicurarne la qualità. ( Xagena2019 )

Fonte: EMA, 2019

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