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Aggiornamento in Medicina
Il parere del Comitato scientifico ( CHMP ) dell'Agenzia Europea per i medicinali, EMA, è stato accolto dalla Commissione Europea ( CE ), che ha approvato Ebvallo, il cui principo attivo è Tabelecleucel, per il trattamento in monoterapia dei pazienti adulti e pediatrici di età pari o superiore ai 2 anni di età con malattia linfoproliferativa post-trapianto positiva al virus di Epstein-Barr ( EBV+ PTLD ) recidivata o refrattaria ad almeno una precedente terapia.
Per i pazienti sottoposti a trapianto di organo solido, la terapia precedente comprendeva la chemioterapia, a meno che la chemioterapia non risultasse inappropriata.
Tabelecleucel è la prima terapia allogenica a cellule-T che ha il potenziale di cambiare il decorso delle persone con malattia linfoproliferativa post-trapianto positiva al virus di Epstein Barr ( EBV+ PTLD ) recidivante o refrattaria.
Questi pazienti finora dovevano affrontare una prognosi altamente sfavorevole con un’aspettativa di vita variante da poche settimane a qualche mese.
L'approvazione di Ebvallo si basa sui risultati dello studio registrativo di fase III, ALLELE in cui Tabelecleucel ha dimostrato un profilo rischio-beneficio favorevole.
Tabelecleucel è un’immunoterapia allogenica, a cellule T anti-EBV ( virus di Epstein-Barr ); è in grado di eliminare le cellule infettate dal virus EBV in modo selettivo.
Tabelecleucel ha ottenuto la designazione di terapia innovativa ( Breakthrough Therapy Designation ) e di farmaco orfano negli Stati Uniti per il trattamento della malattia linfoproliferativa associata a virus EBV refrattaria a Rituximab.
Inoltre, Tabelecleucel ha ricevuto nell'Unione Europea la designazione PRIME per il trattamento dei pazienti con malattia linfoproliferativa associata a EBV nel trapianto allogenico di cellule staminali ematopoietiche nei pazienti con fallimento della terapia con Rituximab, ed ha ottenuto la designazione di farmaco orfano.
La malattia linfoproliferativa EBV+ è un tumore ematologico maligno raro, acuto e potenzialmente mortale che si verifica dopo il trapianto nei pazienti con attività delle cellule-T compromessa dall'immunosoppressione.
Si può verificare nei pazienti sottoposti a trapianto di organo solido ( SOT ) o trapianto allogenico di cellule ematopoietiche.
I pazienti colpiti da questa patologia hanno una sopravvivenza mediana di 0,7 mesi nel caso di trapianto di cellule staminali e di 4,1 mesi nel caso di traoianto di cellule staminali. ( Xagena2022 )
Fonte: Atara Biotherapeutics e Pierre Fabre, 2022
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