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Aggiornamento in Medicina
Tecartus è impiegato per il trattamento di:
- adulti affetti da linfoma a cellule mantellari che si è ripresentato dopo due o più trattamenti precedenti, tra cui un tipo di medicinale antitumorale denominato inibitore della tirosin-chinasi di Bruton ( BTK );
- adulti di età pari o superiore a 26 anni affetti da leucemia linfoblastica acuta, quando il tumore si è ripresentato o non ha risposto a trattamenti precedenti.
Questi tipi di tumori delle cellule B sono rari e Tecartus è stato qualificato come medicinale orfano
( medicinale utilizzato nelle malattie rare ) per il linfoma a cellule mantellari il 13 novembre 2019 e per la leucemia linfoblastica acuta il 19 ottobre 2020.
Tecartus contiene il principio attivo Brexcabtagene autoleucel, costituito da globuli bianchi
geneticamente modificati.
Tecartus è preparato utilizzando i globuli bianchi dello stesso paziente che vengono estratti dal suo
sangue, geneticamente modificati in laboratorio e poi risomministrati al paziente come singola
infusione in vena. Tecartus deve essere somministrato esclusivamente al paziente dal quale
sono state prelevate le cellule per la preparazione.
Prima della somministrazione di Tecartus, il paziente deve sottoporsi a un breve ciclo di chemioterapia per l’eliminazione dei globuli bianchi.
Subito prima dell’infusione, per ridurre il rischio di reazioni correlate a essa, vengono somministrati al paziente Paracetamolo e un antistaminico.
Devono essere disponibili il medicinale denominato Tocilizumab ( o un’alternativa idonea, qualora
quest’ultimo non sia disponibile a causa di una penuria ) e un’attrezzatura di emergenza per il caso in cui il paziente manifesti un effetto indesiderato potenzialmente grave, denominato sindrome da rilascio di citochine.
I pazienti devono essere attentamente monitorati per 10 giorni dopo il trattamento ai fini del controllo degli effetti indesiderati; inoltre, è consigliabile che i pazienti soggiornino nei pressi di un ospedale specializzato per almeno 4 settimane dopo il trattamento.
Tecartus contiene Brexcabtagene autoleucel, che è costituito dalle cellule T del paziente stesso. Queste cellule vengono modificate geneticamente in laboratorio, in modo da produrre una
proteina chiamata recettore chimerico per l’antigene ( CAR ), che aiuta le cellule T a legarsi a una
proteina presente sulle cellule tumorali chiamata CD19. Una volta che l’infusione di Tecartus è stata somministrata al paziente, le cellule T modificate possono poi legarsi alle cellule tumorali ed eliminarle, contribuendo così all’eliminazione del cancro dall’organismo.
Studi clinici
- Linfoma a cellule mantellari ( MCL ): Uno studio principale, attualmente in corso, ha coinvolto 74 adulti affetti da linfoma mantellare nei quali il tumore era ricomparso dopo almeno due trattamenti precedenti tra cui un inibitore della BTK. Circa il 59 % dei pazienti (44 su 74) trattati con Tecartus ha manifestato una risposta completa ( ad indicare l'assenza di segni di cancro ). Il risultato era migliore rispetto a quelli osservati in precedenza in pazienti simili sottoposti ad altri trattamenti.
- Leucemia linfoblastica acuta ( LLA ): In uno studio principale condotto su 55 pazienti, Tecartus si è dimostrato efficace nel trattamento della leucemia linfoblastica acuta che si era ripresentata successivamente o non aveva risposto a trattamenti precedenti. Dopo circa 17 mesi di trattamento, circa il 71% (39 su 55) dei pazienti ha avuto una risposta completa e il 56% ( 31 su 55 ) ha avuto una risposta completa con un ritorno alla normalità della conta ematica.
Reazioni avverse
Nello studio clinico, effetti indesiderati gravi si sono manifestati in più della metà di tutti i pazienti. Gli effetti indesiderati gravi più comuni ( che possono riguardare più di 1 persona su 10 ) sono sindrome da rilascio di citochine ( un’affezione potenzialmente letale che può causare febbre, vomito, respiro affannoso, dolore e bassi valori di pressione arteriosa ), encefalopatia ( una patologia cerebrale associata a cefalea, sonnolenza e confusione mentale ) e infezioni.
Approvazione
I pazienti affetti da MCL e LLA hanno esiti poco favorevoli, soprattutto se i tumori si ripresentano o non hanno risposto a trattamenti precedenti ( come un inibitore della BTK nei pazienti affetti da MCL ). Tecartus rappresenta un’opzione terapeutica per questi pazienti.
Sebbene nella maggior parte dei pazienti si verifichino effetti indesiderati gravi, che possono comprendere la sindrome da rilascio di citochine, tali effetti sono gestibili se vengono adottate misure adeguate. Pertanto, l’Agenzia europea per i medicinali, EMA, ha deciso che i benefici di Tecartus sono superiori ai rischi. Tecartus ha ottenuto una “autorizzazione subordinata a condizioni”. Questo significa che in futuro saranno disponibili ulteriori informazioni sul medicinale, che la Società produttrice è tenuta a fornire. Ogni anno l’Agenzia esaminerà le nuove informazioni disponibili.
La Società che commercializza Tecartus deve assicurarsi che gli ospedali in cui viene somministrato Tecartus dispongano di competenze, strutture e formazione adeguate. In caso di sindrome da rilascio di citochine deve essere disponibile Tocilizumab o un’alternativa adeguata nel caso in cui quest’ultimo non sia disponibile a causa di una penuria. ( Xagena2022 )
Fonte: EMA, 2022
XagenaMedicina_2022