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Iniezione di cellule coltivate con inibitore di ROCK per cheratopatia bollosa


I disturbi delle cellule endoteliali della cornea ( CEC ), come la distrofia corneale endoteliale di Fuchs, inducono una anormale idratazione corneale e provocano necrosi corneale e perdita della vista nota come cheratopatia bollosa.

Uno studio ha verificato se l'iniezione di cellule CEC umane in coltura integrate con un inibitore della chinasi della proteina rho-associata ( ROCK ) nella camera anteriore possa aumentare la densità delle cellule endoteliali della cornea.

E' stato condotto uno studio incontrollato a un solo gruppo che ha coinvolto 11 persone che avevano ricevuto una diagnosi di cheratopatia bollosa e che non presentavano cellule endoteliali della cornea rilevabili.

Le cellule endoteliali della cornea umane sono state coltivate ​​da una cornea donatrice; un totale di 1 x 10(6) cellule sono state integrate con un inibitore ROCK ( volume finale, 300 microl ) e iniettate nella camera anteriore dell'occhio selezionato per il trattamento.

Dopo la procedura, i pazienti sono stati posti in posizione prona per 3 ore.

L'endpoint primario era il ripristino della trasparenza corneale, con una densità di cellule endoteliali corneali di oltre 500 cellule per millimetro quadrato nella cornea centrale a 24 settimane dall'iniezione cellulare.
Gli esiti secondari erano uno spessore corneale inferiore a 630 microm e un miglioramento della migliore acuità visiva corretta equivalente a due o più linee su un grafico oculare Landolt C a 24 settimane dall'iniezione cellulare.

A 24 settimane dall'iniezione cellulare, è stata registrata una densità di cellule CEC di oltre 500 cellule per millimetro quadrato in 11 degli 11 occhi trattati ( 100% ), di cui 10 avevano una densità di CEC superiore a 1000 cellule per millimetro quadrato.

Uno spessore corneale inferiore a 630 microm è stato raggiunto in 10 degli 11 occhi trattati ( 91% ) e un miglioramento della migliore acuità visiva corretta di due o più linee è stato registrato in 9 degli 11 occhi trattati ( 82% ).

L'iniezione di CEC umane integrata con un inibitore ROCK è stata seguita da un aumento della densità delle cellule endoteliali della cornea dopo 24 settimane in 11 persone con cheratopatia bollosa. ( Xagena2018 )

Kinoshita S et al, N Engl J Med 2018; 378: 995-1003

Ofta2018



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