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Hemgenix a base di Etranacogene dezaparvovec nel trattamento degli adulti affetti da emofilia B grave e moderatamente grave

Hemgenix è un medicinale usato per il trattamento degli adulti affetti da emofilia B grave e moderatamente grave, un disturbo emorragico ereditario causato dalla mancanza del fattore IX ( una proteina necessaria alla coagulazione al fine di arrestare il sanguinamento ).
Hemgenix trova impiego negli adulti che non-hanno sviluppato inibitori ( proteine prodotte dalle difese naturali dell’organismo ) contro il fattore IX.

L’emofilia B è rara e Hemgenix è stato qualificato come medicinale orfano ( medicinale utilizzato nelle malattie rare ) il 21 marzo 2018.

Hemgenix contiene il principio attivo Etranacogene dezaparvovec ed è un tipo di medicinale per terapia avanzata denominato prodotto di terapia genica, ossia un tipo di medicinale che agisce introducendo geni nell’organismo.

Il trattamento con Hemgenix deve essere iniziato sotto la supervisione di un medico esperto nel trattamento dell’emofilia e/o dei disturbi emorragici, in una struttura attrezzata per gestire tempestivamente le reazioni correlate all’infusione.
Hemgenix è somministrato come singola infusione ( flebo ) in vena della durata di una o due ore. La dose dipende dal peso corporeo del paziente.
Prima che gli sia praticata l’infusione il paziente deve essere sottoposto a una serie di test, tra l’altro per verificare lo stato di salute epatica e la presenza di inibitori del fattore IX.
Poiché sono necessarie diverse settimane prima che sia osservato qualsiasi effetto di Hemgenix, i pazienti devono essereattentamente monitorati per almeno 3 mesi dopo l’infusione per accertare se necessitino di un ulteriore trattamento con la terapia sostitutiva del fattore IX.

I pazienti affetti da emofilia B presentano mutazioni in un gene di cui l’organismo ha bisogno per produrre la proteina fattore IX per la coagulazione, che di conseguenza risulta parzialmente o totalmente inattiva.
Il principio attivo di Hemgenix, Etranacogene dezaparvovec, si basa su un virus che contiene copie del gene responsabile della produzione del fattore IX. Quando viene somministrato al paziente il virus trasporta il gene del fattore IX nelle cellule epatiche, consentendo loro di produrre il fattore IX mancante e quindi di ridurre gli episodi di sanguinamento.
Il tipo di virus utilizzato nel medicinale ( virus adeno-associato ) non provoca malattie negli esseri umani.

In uno studio condotto su 54 pazienti adulti di sesso maschile affetti da emofilia B grave o moderatamente grave si è riscontrato che Hemgenix era più efficace nel ridurre gli eventi di sanguinamento rispetto alla terapia sostitutiva con fattore IX. Lo studio ha confrontato il numero di eventi di sanguinamento in pazienti sottoposti a terapia sostitutiva con fattore IX durante un periodo di 6 mesi prima della somministrazione di Hemgenix con il numero di eventi di sanguinamento lamentato nell’arco di 1 anno dopo che i livelli di fattore IX erano stati stabilizzati con Hemgenix. Dai dati dello studio è emerso che Hemgenix aveva ridotto il tasso annuo di sanguinamento da 4.2 a 1.5 episodi. Lo studio ha anche riscontrato che Hemgenix era efficace nell’aumentare i livelli di fattore IX, in quanto il 96% dei pazienti ( 52 su 54 ) non necessitava più della terapia sostitutiva con fattore IX fino a 2 anni dopo l’infusione.

Gli effetti indesiderati più comuni di Hemgenix ( che possono riguardare più di 1 persona su 10 ) sono cefalea, aumento dei livelli di determinati enzimi epatici e sintomi simil-influenzali.

Hemgenix non deve essere somministrato a soggetti ipersensibili ( allergici ) a uno qualsiasi dei suoi ingredienti né a soggetti che presentano un’infezione attiva o cronica ( a lungo termine ) non-controllata da medicinali o che sono affetti da fibrosi epatica o cirrosi epatica ( cicatrizzazione del fegato ) in stadio avanzato.

Al momento dell’approvazione, i pazienti affetti da emofilia B grave necessitavano di un trattamento permanente con terapia sostitutiva con fattore IX.
Hemgenix somministrato come infusione singola è risultato efficace nel prevenire il sanguinamento nell’arco di un periodo di almeno 2 anni, consentendo in tal modo ai pazienti di interrompere la terapia sostitutiva con fattore IX e rendendo il trattamento della malattia meno disagevole.
Rimangono alcune incertezze sulla durata dei benefici di Hemgenix in quanto lo studio principale ha valutato la risposta in un numero limitato di pazienti e per un massimo di 2 anni.
Sebbene i dati sulla sicurezza a lungo termine siano limitati, il profilo di sicurezza è stato considerato accettabile.

Hemgenix ha ottenuto una autorizzazione subordinata a condizioni. Questo significa che l’Agenzia europea per i medicinali ha deciso che i benefici di Hemgenix sono superiori ai suoi rischi, ma la Società produttrice dovrà fornire ulteriori prove dopo l’autorizzazione.
L’autorizzazione subordinata a condizioni è rilasciata sulla base di dati meno esaustivi di quelli normalmente richiesti per medicinali che rispondono a un’esigenza medica non-soddisfatta relativa al trattamento di malattie gravi quando, in attesa di ulteriori dati, la disponibilità di tali medicinali in tempi più rapidi comporta benefici maggiori di qualsiasi rischio associato all’uso degli stessi. Ogni anno l’Agenzia europea per i medicinali esaminerà le nuove informazioni disponibili fino a quando non si avranno dati completi.( Xagena2023 )

Fonte: EMA, 2023

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