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Aggiornamento in Medicina
Ricercatori italiani e statunitensi hanno utilizzato per la prima volta una tecnologia genetica in grado di riprogrammare delle cellule mature, come i fibroblasti della pelle, in cellule staminali pluripotenti in grado di curare una malattia neurodegenerativa. Lo studio ha avuto successo nella malattia di Parkinson in un modello animale.
Le cellule così riprogrammate hanno caratteristiche paragonabili alle cellule embrionali staminali: pertanto possono, in generale, differenziarsi in qualsiasi tipo di cellula di tessuti e di organi adulti. La potenzialità terapeutica di tali cellule è assai vasta ed applicabile a malattie che colpiscono organi molto diversi tra loro.
Questa tecnologia permette, inoltre, la derivazione di cellule pluripotenti direttamente da cellule del paziente ( autologhe ), che quindi non inducono rigetto immunitario una volta trapiantate. Le cellule riprogrammate sono fortemente plastiche e versatili, comparabili alle cellule staminali embrionali. Pertanto è possibile che da tali cellule possa venire una valida alternativa alle staminali ricavate da embrioni per alcune opzioni di cura.
La tecnica consiste nel fare esprimere nei fibroblasti quattro geni-chiave ( geni master ) delle cellule staminali embrionali. Ciò permette di ringiovanire i fibroblasti fino a farli ritornare ad essere cellule staminali riprogrammate chiamate tecnicamente cellule staminali pluripotenti indotte. Queste cellule possiedono tutte le potenzialità delle cellule staminali embrionali pluripotenti: proliferano in vitro per lungo tempo, differenziano in gran parte dei tipi cellulari tra cui cellule del sangue, neuroni, astrociti, cardiomiociti e cellule pancreatiche. Cellule staminali pluripotenti indotte possono essere derivate anche da fibroblasti umani adulti ottenuti da una biopsia cutanea.
Lo studio è stato svolto congiuntamente dal MIT ( Massachussets Institute of Tecnology ) di Boston negli Stati Uniti e dall’Istituto San Raffaele di Milano. In Italia il lavoro è stato realizzato da Vania Broccoli e Bruno Di Stefano. I risultati sono pubblicati su PNAS ( Proceedings of the National Academy of Sciences ) e aprono una via alternativa e assai promettente per il reperimento e l’utilizzo delle cellule staminali.
La ricerca ha dimostrato, in particolare, la capacità delle cellule staminali pluripotenti indotte di differenziare in modo efficiente in neuroni dopaminergici in vitro. Ciò significa che da fibroblasti della pelle dopo riprogrammazione è possibile ottenere neuroni dopaminergici, la cui perdita è la causa biologica dell’insorgenza della malattia di Parkinson. I neuroni dopaminergici derivati da riprogrammazione di fibroblasti, una volta trapiantati in un modello animale ammalato di Parkinson, si sono dimostrati capaci di rimpiazzare quelli perduti e di attenuare in modo sensibile i disturbi motori tipici della malattia, permettendo un forte recupero funzionale.
Il prossimo obiettivo sarà quello di isolare fibroblasti da riprogrammare per ottenere cellule staminali pluripotenti indotte da una biopsia cutanea del paziente colpito da Parkinson. I risultati di questo studio aprono la strada all’isolamento di cellule staminali riprogrammate direttamente dai pazienti con la malattia di Parkinson.
La tecnica attuale di riprogrammazione non è ancora utilizzabile per le terapie mediche e necessita di alcuni progressi metodologici: se queste cellule saranno poi in grado di indurre dei benefici importanti lo si capirà solo nel corso dei prossimi anni.Ma tutto fa intravedere che presto queste cellule diventeranno un formidabile strumento per la cura di molte altre patologie: diabete ( con la generazione di cellule-beta endocrine del pancreas ), patologie del cuore ( infarto miocardico, scompenso cardiaco, aritmie, con la generazione di cardiomiociti ), malattie della retina ( con la generazione di fotorecettori ), patologie dell’osso e della cartilagine. ( Xagena2008 )
Fonte: Telethon, 2008
Neuro2008
