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Dermatomiosite giovanile: Metotressato e Prednisolone, il trattamento standard


E’ stato pubblicato su The Lancet uno studio condotto all’IRCCS Gaslini di Genova che per la prima volta ha messo a confronto l’efficacia di diverse terapie nel bambino con dermatomiosite giovanile appena diagnosticata.
Lo studio condotto su 139 pazienti ha coinvolto 101 Centri in 30 diversi paesi afferenti alla rete di ricerca denominata PRINTO ( Paediatric Rheumatology International Trials Organisation ).

La dermatomiosite giovanile è una grave malattia cronica che si osserva sia nell’adulto che nel bambino e che colpisce i muscoli e la cute causando debolezza muscolare ( con anche, nei casi più gravi, difficoltà a mangiare e respirare ) e manifestazioni cutanee in particolare al volto e sulle articolazioni.
La causa è sconosciuta ma si ritiene che la malattia sia di natura autoimmune.

Il trattamento si basa su una terapia immunodepressiva aspecifica che si avvale del Cortisone e di vari farmaci immunosoppressori tra cui, in particolare, il Metotressato e la Ciclosporina in associazione con il Cortisone.
Non si sa tuttavia quale sia il trattamento, all’esordio della malattia, che dia i migliori risultati con i minori effetti collaterali. Infatti, essendo una malattia rara, pochissimi sono gli studi che hanno paragonato l’efficacia di trattamenti diversi sia nell'adulto che nel bambino.

Lo studio, coordinato da Nicolino Ruperto e da Alberto Martini, ha dimostrato che la terapia combinata con Metotressato e Cortisone ( Prednisone ) è più efficace e comporta minori effetti collaterali rispetto al Cortisone da solo o combinato con Ciclosporina.
Prima di questo studio il trattamento iniziale era generalmente costituito dal solo Cortisone e Metotressato o Ciclosporina venivano aggiunti in seguito se la malattia si mostrava, come spesso accade, non sufficientemente controllata. ( xagena2015 )

Fonte: Istituto Gaslini, 2015

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