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Aggiornamento in Medicina
Carvykti è un medicinale usato per il trattamento di adulti affetti da mieloma multiplo recidivante e refrattario. Carvykti trova impiego negli adulti che sono stati sottoposti ad almeno una precedente terapia, tra cui un agente immunomodulatore e un inibitore del proteasoma, la cui malattia è peggiorata dall’ultimo trattamento e per i quali il trattamento con Lenalidomide non ha funzionato ( refrattario ).
Il mieloma multiplo è una malattia rara e Carvykti è stato qualificato come medicinale orfano ( medicinale utilizzato nelle malattie rare ) il 28 febbraio 2020.
Carvykti contiene il principio attivo Ciltacabtagene autoleucel ( Cilta-cel ), costituito da cellule T geneticamente modificate.
Carvykti è preparato mediante i linfociti T del paziente stesso, estratti dal sangue, geneticamente
modificati in laboratorio, e poi somministrati nuovamente al paziente come singola infusione in
vena. Carvykti deve essere somministrato esclusivamente al paziente le cui cellule sono state utilizzate per la produzione del medicinale.
Prima di assumere Carvykti il paziente deve sottoporsi a un breve ciclo di chemioterapia per eliminare i globuli bianchi esistenti e assumere Paracetamolo e un antistaminico subito prima dell’infusione, al fine di ridurre il rischio di reazioni all’infusione.
Devono essere disponibili Tocilizumab e dispositivi di emergenza nel caso in cui il paziente manifestasse un effetto indesiderato potenzialmente grave denominato sindrome da rilascio di
citochine.
I pazienti devono essere attentamente monitorati per rilevare l’eventuale comparsa di effetti
indesiderati ogni giorno per 14 giorni dopo l’infusione di Carvykti e poi periodicamente per altre due settimane.
I pazienti devono rimanere nelle vicinanze di un presidio ospedaliero specialistico per almeno quattro settimane dopo l’infusione di Carvykti.
Carvykti contiene Ciltacabtagene autoleucel, costituito dalle cellule T del paziente, modificate
geneticamente in laboratorio, in modo da produrre una proteina chiamata recettore antigenico
chimerico ( CAR ). Il CAR può legarsi a una proteina denominata antigene di maturazione delle
cellule B ( BCMA ) presente sulla superficie delle cellule del mieloma multiplo. Quando Carvykti viene somministrato al paziente, le cellule T modificate si legano al BCMA e attaccano le cellule del mieloma, contribuendo in tal modo a eliminare il mieloma multiplo dall’organismo.
Un primo studio ha mostrato che una singola infusione di Carvykti era efficace nell’eliminare le cellule tumorali nei pazienti affetti da mieloma multiplo che si era ripresentato e non aveva risposto a tre o più trattamenti precedenti. Dopo un anno e mezzo, circa l’84% dei pazienti ( 95 su 113 ) ha risposto al trattamento e il 69% ( 78 su 113 ) non presentava segni del cancro ( risposta completa ). In questo studio Carvykti non è stato confrontato con un altro medicinale. I risultati erano migliori di quelli osservati in altri studi condotti su pazienti sottoposti a trattamenti standard per il mieloma multiplo.
Da un secondo studio è emerso che Carvykti era efficace nei pazienti affetti da mieloma multiplo che si era ripresentato e non aveva risposto a uno-tre trattamenti precedenti, tra cui quello a base di
Lenalidomide. I pazienti sono stati trattati con Carvykti dopo una terapia ponte ( trattamento standard in attesa della produzione di Carvykti ) o sottoposti al solo trattamento standard. Il trattamento standard era costituito da Bortezomib, Pomalidomide e Desametasone o Daratumumab, Pomalidomide e Desametasone. Dopo quasi 16 mesi di trattamento, i pazienti in terapia con Carvykti la cui malattia era peggiorata sono stati in numero minore ( 31%, 65 su 208 ) rispetto a quelli sottoposti al solo trattamento standard ( 58 %, 122 su 211 ).
Gli effetti indesiderati più comuni di Carvykti ( che possono riguardare più di 1 persona su 5 )
comprendono neutropenia, febbre, linfopenia e leucopenia, anemia, trombocitopenia, ipotensione, dolore muscolare e articolare, enzimi epatici aumentati, infezione del tratto respiratorio superiore ( infezione del naso e della gola ), diarrea, ipogammaglobulinemia, nausea, mal di testa, tosse,
stanchezza e sindrome da rilascio di citochine ( un’affezione infiammatoria potenzialmente pericolosa per la vita che può causare febbre, vomito, respiro affannoso, dolore e pressione sanguigna bassa ).
Le persone che non possono essere sottoposte a chemioterapia per eliminare i globuli bianchi esistenti non devono assumere Carvykti.
Nonostante la disponibilità di un numero crescente di trattamenti per il mieloma multiplo, solitamente la malattia finisce col ripresentarsi e diventa incurabile. In due studi principali una singola infusione di Carvykti ha portato a tassi di risposta clinicamente significativi nei pazienti affetti da mieloma multiplo il cui cancro si era ripresentato e non aveva risposto a trattamenti precedenti.
Possono verificarsi gravi effetti indesiderati, in particolare la sindrome da rilascio di citochine e un
disturbo neurologico denominato ICANS ( sindrome di neurotossicità associata alle cellule effettrici
immunitarie ).
L’Agenzia europea per i medicinali, EMA, ha deciso che i benefici di Carvykti sono superiori ai rischi.
Carvykti aveva inizialmente ottenuto una autorizzazione subordinata a condizioni. L’autorizzazione è diventata ora un’autorizzazione ordinaria in quanto la Società produttrice ha fornito i dati supplementari richiesti dall’Agenzia. ( Xagena2024 )
Fonte: EMA, 2024
XagenaMedicina_2024