Biomedicina :: Malattie rare & Biotech
Aggiornamento in Medicina
Nei bambini affetti da X fragile con ADHD la somministrazione di L-Acetilcarnitina determina una significativa diminuzione dell’iperattività e un miglioramento del comportamento adattativo, in assenza di effetti collaterali. Tale trattamento promette di dare buoni risultati anche nel controllo dell’iperattività nei bambini con ADHD senza ritardo mentale.
È questo in sintesi l’importante risultato di uno studio multicentrico in doppio cieco, pubblicato su American Journal of Medical Genetics, che ha coinvolto oltre 60 bambini di età compresa tra i 6 e i 13 anni, ammalati di sindrome del cromosoma X fragile con trattati con la L-Acetilcarnitina ( Nicetile ).
Il progetto, al quale hanno partecipato 8 centri in Italia, Spagna e Francia, è stato coordinato da Giovanni Neri, dell’Istituto di Genetica Medica dell’Università Cattolica di Roma, e da Maria Giulia Torrioli, Neuropsichiatria Infantile dell’Università Cattolica-Policlinico Gemelli di Roma, con il contributo di alcuni ricercatori della Sigma Tau.
Le ricerche sull’X fragile da parte del gruppo guidato da Neri erano iniziate nel 1995.
I bambini presentavano in gran parte iperattività e problemi nella capacità di socializzare, oltre al ritardo mentale. La terapia adottata fino a ora per l’iperattività, soprattutto negli Stati Uniti, ma anche in Italia, pur col rigido controllo dell’Istituto Superiore di Sanità, impiegava farmaci stimolanti ( anfetaminici, in particolare il Metilfenidato ) che possono comportare importanti effetti collaterali ( come rallentamento della crescita, inappetenza, sonnolenza ); invece dopo un anno di trattamento con L-Acetilcarnitina, utilizzato fin dal 1984 nei pazienti colpiti da lesioni meccaniche o infiammatorie dei nervi periferici, l’iperattività è diminuita in modo significativo ed è migliorato il loro comportamento adattativo, in totale assenza di effetti collaterali. In particolare ogni paziente ha seguito per 12 mesi il trattamento, che è consistito nella somministrazione di 500 milligrammi di L-Acetilcarnitina o placebo due volte al giorno.
I bambini sono stati valutati all’inizio dello studio, dopo un mese, dopo sei mesi e al termine del progetto da un team interdisciplinare di esperti composto da neuropsichiatri infantili e psicologi. Gli effetti del farmaco e del placebo sono stati misurati, usando test neuropsicologici di valutazione del comportamento.
I risultati dello studio inoltre suggeriscono la potenziale utilità della L-Acetilcarnitina anche in bambini con ADHD senza ritardo mentale, un sintomo clinico molto diffuso. ( Xagena2008 )
Fonte: Telethon, 2008
Pedia2008 Farma2008 Psyche2008
