Biomedicina :: Malattie rare & Biotech
Aggiornamento in Medicina
Tisagenlecleucel ( Kymriah ) è approvato per gli adulti con linfoma follicolare ( FL ) recidivante / refrattario in terza linea o in un contesto successivo.
L'analisi primaria ( follow-up mediano, 17 mesi ) dello studio di fase 2 ELARA ha riportato alti tassi di risposta e un eccellente profilo di sicurezza nei pazienti con linfoma follicolare recidivante / refrattario ampiamente pretrattato.
Sono state riportate analisi di efficacia, sicurezza, farmacocinetica ed esplorative dei biomarcatori a lungo termine dopo un follow-up mediano di 29 mesi.
A marzo 2022, 97 pazienti con linfoma follicolare recidivante / refrattario ( gradi 1-3A ) hanno ricevuto infusione di Tisagenlecleucel ( 0.6 x 10-8-6 x 10-8 cellule T vitali positive al recettore chimerico dell'antigene ).
È stata consentita la chemioterapia ponte. I fattori clinici basali, il microambiente tumorale, i fattori solubili nel sangue e le cellule del sangue circolanti sono stati correlati con la risposta clinica.
La cinetica cellulare è stata valutata mediante reazione a catena della polimerasi quantitativa. La sopravvivenza libera da progressione ( PFS ) mediana, la durata della risposta ( DoR ) e la sopravvivenza globale ( OS ) non sono state raggiunte.
I tassi stimati di sopravvivenza libera da progressione, durata della risposta e sopravvivenza globale a 24 mesi in tutti i pazienti sono stati rispettivamente del 57.4%, 66.4% e 87.7%.
Il tasso di risposta completa e il tasso di risposta globale sono stati rispettivamente del 68.1% e dell'86.2%.
Non sono stati registrati nuovi segnali di sicurezza o decessi correlati al trattamento. Bassi livelli di cellule T LAG3+ CD3+ infiltranti il tumore esaurite e livelli basali più elevati di cellule T CD8+ naive sono stati associati a esiti migliori.
Tisagenlecleucel ha continuato a dimostrare un'efficacia altamente duratura e un profilo di sicurezza favorevole in questo follow-up esteso di 29 mesi in pazienti con linfoma follicolare recidivante / refrattario arruolati in ELARA. ( Xagena2024 )
Dreyling M et al, Blood 2024; 143: 1713-1725
XagenaMedicina_2024