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L'FDA ha approvato Yescarta, una terapia con linfociti CAR-T, per trattare gli adulti con determinati tipi di linfoma a grandi cellule B che non hanno risposto o che sono recidivati dopo almeno altri due trattamenti


La FDA ( Food and Drug Administration ) ha approvato, negli Stati Uniti, Yescarta ( Axicabtagene ciloleucel ), una terapia genica e cellulare, per curare pazienti adulti con alcuni tipi di linfoma a grandi cellule B che non hanno risposto o che hanno recidivato dopo almeno altri due trattamenti.
Yescarta, terapia a base di cellule T con recettore chimerico per l'antigene ( CAR ), è la seconda terapia genica approvata dalla FDA, e la prima per determinati tipi di linfoma non-Hodgkin ( NHL ).

Il linfoma diffuso a grandi cellule B ( DLBCL ) è il tipo più comune di linfoma non-Hodgkin negli adulti.
I NHL sono tumori che hanno origine in alcune cellule del sistema immunitario e si caratterizzano per rapida crescita ( forma aggressiva ) o per crescita lenta.
Circa 72.000 nuovi casi di linfoma non-Hodgkin sono diagnosticati negli Stati Uniti ogni anno, e linfoma diffuso a grandi cellule B rappresenta circa uno su tre nuovi casi diagnosticati.

Yescarta è approvato per l'uso nei pazienti adulti con linfoma a grandi cellule B dopo almeno due altri tipi di trattamento non-riusciti, inclusi linfoma diffuso a grandi cellule B, linfoma a grandi cellule B a sede mediastinica, linfoma a cellule B ad alto grado e linfomi DLBCL derivanti dal linfoma follicolare.
Yescarta non è indicato per il trattamento dei pazienti con linfoma primario del sistema nervoso centrale.

Ogni dose di Yescarta è un trattamento personalizzato creato utilizzando il sistema immunitario proprio del paziente per aiutare a combattere il linfoma.
Le cellule T del paziente vengono raccolte e modificate geneticamente per includere un nuovo gene che ha come bersaglio le cellule del linfoma, e ne causa la morte.
Una volta che le cellule vengono modificate, vengono infuse nel paziente.

La sicurezza e l'efficacia di Yescarta sono state stabilite in uno studio clinico multicentrico su più di 100 adulti con linfoma a cellule B refrattario o recidivato.
Il tasso di remissione completa dopo il trattamento con Yescarta è stato del 51%.

Il trattamento con Yescarta può causare gravi effetti collaterali. La scheda tecnica riporta un Boxed Warning riguardo alla sindrome da rilascio di citochine ( CRS ), che è una risposta sistemica all'attivazione e alla proliferazione delle cellule CAR-T che causa febbre alta e sintomi influenzali, e per tossicità neurologica.
Sia la sindrome da rilascio di citochine sia la tossicità neurologica possono essere fatali o pericolose per la vita.
Altri effetti indesiderati includono infezioni gravi, bassi livelli di cellule del sangue e indebolimento del sistema immunitario.
Gli effetti collaterali del trattamento con Yescarta di solito appaiono entro la prima di due settimane, ma alcuni effetti indesiderati possono verificarsi in seguito.

A causa del rischio di sindrome da rilascio di citochine e di tossicità neurologica, Yescarta è approvato con una strategia di valutazione e di mitigazione dei rischi ( REMS ), che include elementi per garantire l'uso sicuro ( ETASU ).
L'Agenzia regolatoria degli Stati Uniti richiede che gli ospedali e le cliniche che faranno uso di Yescarta siano certificate. Il personale addetto alla prescrizione, all'erogazione o alla somministrazione di Yescarta deve essere addestrato a riconoscere e gestire la sindrome da rilascio di citochine e le tossicità a livello del sistema nervoso.
Inoltre, i pazienti devono essere informati riguardo ai potenziali gravi effetti collaterali e dell'importanza di recarsi tempestivamente presso il Centro in cui sono stati trattati nel caso in cui dovessero comparire effetti collaterali.

Per valutare ulteriormente la sicurezza a lungo termine della procedura, l'FDA ha anche richiesto al produttore di condurre uno studio osservazionale post-marketing che coinvolga i pazienti trattati con Yescarta. ( Xagena2017 )

Fonte: FDA, 2017

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